2019年10月19日，由中国罕见病联盟主办，中国医院协会、中国医药创新促进会、北京协和医院、中国研究型医院学会联合承办的为期两天的“2019年中国罕见病大会”在北京举行。会议就提高我国罕见病药物可及性和提高本土罕见病药物研发水平等主题展开深入探讨，通过多渠道协作助力医药企业研发上市罕见病治疗药物，并推动相关政策出台以减轻患者用药负担，促进我国罕见病防治和保障事业的发展。
多发性硬化之家工作人员铭记“为ms和nmo发声”的创建初心，以捕捉第一手病友们关心的前沿资讯为目的而出席会议。
——政策对罕见病的支持源于对生命的敬畏
国家医疗保障局李滔副局长指出，在我国已经获批上市的55种罕见病治疗用药中，目前已有32种被纳入国家医保药品目录，适用于19种罕见病。其中5种是2019年目录调整中新增的，并且还有部分罕见病治疗用药已进入谈判阶段，谈判成功的将按程序纳入目录。国家医保局将认真贯彻落实党中央国务院决策部署，健全医保药品目录动态调整机制，继续将罕见病用药纳入优先考虑范围，及时将符合条件的药品纳入目录；继续开展目录准入谈判和集中带量采购，发挥团购优势，争取进一步降低昂贵罕见病药品的价格；加强与相关部门的沟通协调，在现有基本医保制度体系以外，探索进一步提升罕见病保障水平的可行路径，努力构建具有中国特色的罕见病医疗保障模式。
由此我们想到了国家医疗保障局关于政协十三届全国委员会第二次会议第3380号（社会管理类258号）提案答复的函中提及，对于128个价格昂贵或对基金影响较大的独家品种药品经专家评审纳入了拟谈判药品范围，国家医疗保障局将与有关企业进行谈判，适当降低价格后再纳入目录范围，拟谈判药品中包括了治疗肺动脉高压、多发性硬化症等罕见病的药品。
同时，李滔呼吁社会各界爱心人士，联合起来共同努力，以不断减轻罕见病的沉重经济负担。
No one but ourselves can degrade us.
——鼓励药剂研发，助力健康中国
中国医院协会刘谦会长表示，今年。刚刚修订的药品管理法和即将出台的基本医疗卫生和健康促进法中均对加强罕见病药物的研发、生产和供应保障进行了明确规定。协会成员要加强罕见病临床研究，加快罕见病药物研发，加大罕见病经费投入，为罕见病患者和家庭注入希望。医疗行业工作者要秉持“敬佑生命、救死扶伤、甘于奉献、大爱无疆”的精神，担当起历史赋予的重任，为罕见病防治事业作出新贡献。
与此同时，我们不忘于10月9日，药物政策与基本药物司发布的《关于印发第一批鼓励仿制药品目录》，其中第12、13、17（甲氨蝶呤、环磷酰胺、硫唑嘌呤）虽然没有列入适应症，但在临床上常用来治疗多发性硬化和视神经脊髓炎；第16（格拉替雷）用于减少复发缓解型多发性硬化的发作率。
由此可知鼓励药物研发绝非纸上谈兵，助力健康中国也非一卷空文！
No one but ourselves can degrade us.
——公布“2019中国罕见病患者综合社会调查”结果，洞悉真实
北京协和医院党委书记张抒扬教授做了《中国罕见病：挑战与展望》主旨报告，她提出为了更好解决患者的问题，了解患者信息，多维度建立罕见病信息网络尤为重要，并对中国罕见病注册登记系统、中国罕见病直报系统、罕见病目录发布的内容和意义，以及开展多学科的MDT诊疗等进行了详细的阐述，她希望通过全社会的努力让罕见病患者实现早发现、早诊断、可治疗、可管理、有药用、能负担的目标。
在这样的大背景下，由中国罕见病联盟牵头，北京协和医院共同发起，北京病痛挑战公益基金会协作，香港中文大学赛马会公共卫生与基层医疗学院负责实施的“2019年中国罕见病患者综合社会调查”应运而生。该项目由全国31个罕见病患者组织共同参与、设计、执行。调查从患者的“年龄分布、生存影响、保障情况、诊疗现状、医疗支出及政策设想”等六方面进行分析统计。此前参与对象为患者以及患者家属，其中ms提供了735个数据组，nmosd提供了514个数据组。数据支持为接下来罕见病工作的展开提供了全方位的指导意义，力求每组数据所代表的问题，既能被洞悉，也能被解决。
No one but ourselves can degrade us.
——推动药物上市“0时差”，挑战“药物可及”
国家药品监督管理局副局长徐景和指出，国家药监局认真贯彻落实习近平总书记有关药品监管工作的一系列重要指示批示精神，高度重视罕见病患者的用药需求，大力支持罕见病药品研发创新，优先组织罕见病药品审评审批，优先办理罕见病药品上市，优先审评罕见病药品豁免申请，配合财政部实施罕见病药品税收优惠，全力保障罕见病患者的健康权益。随着国家药品审评审批制度改革的持续深化，药品监管政策法律的不断完善，将更加有助于推动罕见病用药的创新研发上市，提高罕见病药品用药的可及性，必将推动中国罕见病防治事业的快速发展。
此前我们亲眼看见，2019年开始，中国第三款多发性硬化一线指导药物，第二种口服用药捷灵亚，正式获批。中国多发性硬化患者DMT治疗迎来新的选择，从开始的无药可用到可以有选择性用药，多发性硬化的治疗方式正趋于多样化。
唯一针对继发进展型多发性硬化患者用药西尼莫得纳入优先审评名单。
从打破无药可用的僵局入手，助力实现“药物可及”，我国的政策和法律用行动表示势在必行。
中国罕见病联盟执行理事长李林康表示中国罕见病联盟将坚持以人民为中心的理念积极沟通政府部门，联通成员单位，畅通就医渠道，贯通保障资源，努力建成一个政府信任、成员认可、患者托付的团体组织，在建设健康中国之路上不忘初心、砥砺前行。
多发性硬化之家作为社群组织代表的一员，让各方听见我们最真实的声音，传达各处所需，我们一直在路上，既不歇也不弃，因为有爱，所以同行，长路漫漫，且阻且长，我们在一起，跑一段……
No one but ourselves can degrade us.
