导读：浏览本周投资大事件，追踪医药发展前沿。本周孤儿药获9.3亿美元收购，基因编辑热度不减。
    
Achillion Pharmaceuticals
在这个世界上存在一些极为罕见的疾病，相信很少有人去了解一下该疾病，但是却有一些企业致力于罕见病的研究，帮助他们不受病痛的折磨。罕见病，又称“孤儿病”，各国的定义尚有差异，根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病。
 
2018年5月11日，国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，其中一种是阵发性睡眠性血红蛋白尿症。
 
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH）是一种由于多个造血干细胞经获得性体细胞PIG-A基因（phosphotidyl inositol glycan complementation group A）突变造成的非恶性的克隆性疾病，PIG-A这个基因的突变会造成糖基磷脂酰肌醇（glycosyl phosphatidyl inositol，GPI）合成异常，使得原本依靠GPI锚接在细胞膜上的一组膜蛋白（CD16、CD55）丢失，这些膜蛋白控制着细胞凋亡路径，患者表现为溶血性贫血，造血功能衰竭和血栓形成，甚至有可能患上白血病。

经典的补体路径
目前，PNH的主要治疗方法是通过C5补体抑制剂来抑制C5蛋白，以避免细胞膜损伤。不仅仅局限在此补体路径，医药企业在寻求其他治疗解决方案。
 
Achillion是一家致力于口服因子D抑制剂开发的生物医药公司。补体因子D是替代通路中的一个关键蛋白，抑制补体因子D可以控制替代通路的活动，调节补体的替代通路，阻断C3转化酶的产生。目前，该公司有两种处于临床阶段的药物danicopan（ACH-4471，第一代口服因子D抑制剂）和ACH-5228（第二代口服因子D抑制剂）。其中FDA已经授予danicopan突破性疗法认定。该公司产品除了针对PNH之外还有C3G（C3肾小球病），以及其它罕见疾病。

图片来源：Achillion Pharmaceuticals官网
对于此类罕见病的孤儿药受到资本的追捧，AlexionPharmaceuticals公司宣布收购Achillion Pharmaceuticals公司，涉及金额 9.3亿美元。
 
ArsenalBio  
基因编辑疗法依然是当前创新公司的研究热点。
 
ArsenalBio公司近日宣布完成8500万美元。ArsenalBio公司是一家致力于将CRISPR基因编辑技术，合成生物学，智能学习等技术整合，并应用于免疫细胞疗法开发的初创公司。
 
目前，T细胞疗法是通过病毒载体，导入编码嵌合抗原受体（CAR）的DNA序列，使针对肿瘤细胞上特定抗原的CAR蛋白在T细胞的表面表达，经过加强后免疫T细胞可更容易寻找和破坏肿瘤细胞。不过，病毒载体存在一定的不足：其一，病毒载体能够包容的DNA片段长度有限；其二，病毒载体有可能引发人体的免疫反应。
 
ArsenalBio公司开发新的策略可以将更大型的DNA片段精确插入到免疫细胞的基因组中，完成对T细胞的基因工程改造，进而有效治疗实体瘤和血液癌症，避免使用病毒载体。
未来，基因治疗的想像空间依然很大，还有很多的待探索方向，ArsenalBio公司给了我们很好的启示。
 
  Ansun Biopharma
 
人类受感冒的困扰由来已久，人类同病毒的战争从未停止过。人类副流感病毒(HPIVs)常常引起儿童下呼吸道感染的一种病毒，其致病性仅次于呼吸道合胞病毒(RSV)。与RSV一样，人类副流感病毒可以造成反复发作的上呼吸道感染（如感冒和喉咙痛）。它也能造成严重的反复感染的下呼吸道疾病（如肺炎，支气管炎和细支气管炎），特别是在老年人中和有免疫缺陷人群中。
 
副流感病毒病毒要想实现对人体细胞的入侵，需要借助于细胞表面的唾液酸。
Ansun Biopharma是一家临床阶段生物药公司，其临床开发阶段领先的产品DAS181是一款first-in-class重组唾液酸酶蛋白，能有效切除位于人呼吸道上皮细胞表面的唾液酸，从而阻碍病毒进入宿主细胞，阻断病毒感染。

图片来源：Ansun Biopharma官网
     Healx 
全世界有3.5亿人患有罕见病，其中95%没有接受治疗。市场规模的狭小使得没有多少医药企业愿意为此付出巨大的精力。
要知道传统的新药发现和临床开发模式在成本、时间和疗效方面都非常昂贵。通常一种新药推向市场通常需要花费20 - 30亿美元，需要15年左右的时间来开发，即便如此还有95%的失败率。即使在成功的前提下，针对罕见病的药物通常售价高昂，让患者望而却步。
目前的模式不适用于患者人数较少的疾病，因为药物销售的投资回报在发现和开发成本如此之高的情况下根本行不通。
人工智能的发展使得罕见病新药的发现有了新的转机。AI能够以一种更快成本更低的方式发现新药物、从项目开始到临床试验大约需要18个月的时间，而且非常便宜，总花费约为10万美元。
Healx希望能够与这些家庭合作，以更系统和规模化的方式来发现新的药物。新药发现需要彻底的改变，利用人工智能来发现现有药物的替代用途。通过专注于已获批准的药物，并利用人工智能的力量，已经能够让罕见疾病药物的发现过程变得更快、更有效。公司的目标是到2025年将100种罕见疾病的治疗方法推向临床。目前该公司获得5600万美元的融资，用于更好的拓展加深业务。
当然基于人工智能在药物方面的应用并不仅此一家，人工智能、大数据等在医疗方面的广阔前景是当前众多投资重点关注方向，相信未来必然还有更加令人期待的事件发生。
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编辑、整理：Ryder