点击上方“号外平江”加关注哟↑↑↑
| 城市 | 生活 | 玩乐 | 情调 |如果没有平江我不会再爱上任何一座城市有希望了！
艾滋病、白血病患者
挺下去！
危害极大的传染性疾病艾滋病
发病率极高且折磨人的白血病
让很多人谈之色变
有时候患病甚至毫无征兆
很多家庭因此支离破碎
砸锅卖房依然很难拯救患者的生命
但如今
终于看到了希望！
据北京大学微信公众号消息，近日，北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作，在《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）发表了题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》（CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia）的研究论文，标志着世界首例通过基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者的案例由我国科学家完成了！

邓宏魁课题组对运用基因编辑技术治疗白血病、艾滋病等血液系统相关疾病的临床治疗持审慎乐观态度。未来的研究领域将着重于基因编辑效率和临床应用安全。
对免疫系统“精确制导”的HIV

“柏林病人”和“伦敦病人”的提示
那么，如果少了CCR5的帮助，是不是就能阻止HIV的肆虐呢？事实正是如此。随后的研究发现，CCR5-Δ32纯合突变的CD4阳性T细胞具有抵御HIV感染的能力。这一基因突变后，免疫细胞表面的CCR5受体就会发生变化，艾滋病病毒表面的某种蛋白与CD4阳性T细胞表面的受体结合就无法照常进行了。

2007年，患有白血病合并艾滋病的“柏林病人”在接受具有CCR5-Δ32突变的造血干细胞移植后，实现了“功能性治愈”。这位名叫蒂莫西·布朗的病人同时患有艾滋病和白血病，2007年他在柏林接受放射疗法和造血干细胞移植，具有CCR5-Δ32突变的造血干细胞在成功移植后能在体内分化为具有CCR5-Δ32突变的T细胞，因此这种治疗方法不仅能治愈白血病，同时也治愈了艾滋病；2019年，“伦敦病人”案例的证明此前“柏林病人”并非个例。因此，通过基因编辑敲除成体造血干细胞上CCR5基因，再将编辑后的细胞移植到艾滋病患者体内有可能成为“功能性治愈”艾滋病的新策略。
基因编辑：治疗新策略
适合“干细胞移植疗法”的细胞要从哪里来呢？即使CCR5-Δ32突变率较高的高加索人种中，其纯合概率也仅有1%，十分稀有。因此研究人员想到，能不能人工“创造”出这样的“突变”，然后移植给患者呢？

当然可以！这也正是邓宏魁教授课题组采取的方案。在成体造血干细胞上敲除CCR5基因，结合已经在临床上成熟应用的造血干细胞移植技术将编辑后的细胞移植给患者。造血干细胞在患者体内增殖、分化，最终可以形成能够抵御HIV病毒感染的免疫细胞。更重要的是，该策略编辑成体细胞，不会遗传给后代，不存在伦理问题，是理想的治疗策略！
临床治疗的曙光