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世界首例通过基因编辑干细胞移植艾滋病和白血病患者案例完成

阅读量：3858370 2019-10-27


治疗艾滋病和白血病新方法：以基因编辑干细胞治疗
近日，北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作，在《新英格兰医学杂志》发表了题为《利用 CRISPR 基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》的研究论文，标志着世界首例通过基因编辑干细胞移植艾滋病和白血病患者的案例由我国科学家完成了。
研究者们将供者的健康CCR5骨髓细胞进行编辑，获得了一部分CCR5突变型的细胞然后和大部分正常的CCR5细胞一起移植到了患者体内。编辑后的测序显示CCR5插入或者缺失突变的效率实际上只有17.8%，在移植之后的19个月里突变细胞稳定在5.2%和8.28%之间，移植细胞也具有正常的分化能力。
截止到研究结束为止没有出现副作用；基因编辑过的细胞在体内存在了19个月，而且没有效率降低的迹象，说明该方法的持续性可行；从脱靶的角度来说，研究使用了非病毒的转染技术以避免外源DNA的引入，而后者是导致脱靶的重要原因。在试验期间的数个时间点，没有发现任何脱靶的存在（但不代表不存在）。


图文丨杨泽承
编辑丨杨泽承
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